Второй препарат для борьбы с дистрофией Дюшенна.

15 December 2019
Фото предоставлено порталом CNBC.com
Фото предоставлено порталом CNBC.com

Американская компания, специализирующаяся на медицинских исследованиях и разработке препаратов, выпустила второй препарат для купирования недуга, именуемого мышечной дистрофией Дюшенна.

Новый препарат подходит лишь для малого числа пациентов с подтвержденной мутацией одноименного гена-дистрофина. Для точного выявления этой мутации совместно с препаратом был разработан первый скринингивой тест для людей с дистрофией Дюшенна.

Ранее препарат не был одобрен из-за выраженного токсического действия на почки, которое было замечено на доклинических испытаниях.

Препарат называется Голодирсен и помогает пациентам с пропуском экзона 53 и пациентов с такой мутацией-порядка 8-9%. Разработанный ранее Этеплирсен помогал пациентам с пропуском экзона 51-а это, между прочим, 13%.

Медицина не стоит на месте и развивается. Как знать, возможно в скором времени станет возможным излечение даже самых опасных заболеваний?

Следите за этим вместе! Подписывайтесь, ставьте лайки и читайте медицинские новости.